ليس مجرد دواء بل مفتاح عبور إلى الدماغ.. روسيا تُطلق سلاحا جديدا ضد متلازمة هنتر

وأوضح المكتب الإعلامي للشركة أن “كلوتيليا” يتميّز بآلية عمل ثورية، إذ يُعدّ أول علاج يستخدم مستقبلات الأنسولين لعبور الحاجز الدموي الدماغي، مما يسمح بتوصيل إنزيم إيدورونات-2-سلفاتاز مباشرةً إلى الجهاز العصبي المركزي—وهو إنجاز لم تحققه العلاجات السابقة.

وقال دانييل تاليانسكي، المدير العام للشركة:

“يمهّد هذا الدواء الطريق لفصل جديد في مواجهة متلازمة هنتر. فللمرة الأولى، يمتلك الأطباء أداة قادرة على تغيير مسار المرض، وليس مجرد تخفيف أعراضه. نحن واثقون أن ابتكارنا سيُحدث فرقًا جوهريًّا في جودة حياة المرضى وعائلاتهم، ونعمل بجد لتوسيع نطاق توفره في أكبر عدد ممكن من الدول.”

حتى الآن، كانت العلاجات المتاحة تعالج فقط الأعراض الجسدية للمتلازمة، مثل تشوهات الهيكل العظمي أو مشاكل التنفس، دون القدرة على وقف التنكس العصبي المترقّي—وهو أحد أخطر جوانب المرض. لكن “كلوتيليا” يغيّر هذا الواقع بفضل تقنيته الفريدة التي تستهدف الجذور العصبية للمرض.

وقد أُجريت دراسة سريرية مفتوحة شملت 11 مؤسسة طبية وعددًا كبيرًا من المرضى، وأظهرت النتائج انخفاضًا ملحوظًا في مستويات الغليكوزامينوغليكانات في السائل النخاعي—وهو دليل قاطع على نفاذ الدواء إلى الجهاز العصبي وفعاليته. كما سجّل المرضى تحسّنًا في الاختبارات النفسية العصبية، واستقرارًا بل وتحسّنًا في وظائف التنفس وحركة المفاصل.

ويُعدّ هذا الإنجاز خطوةً نوعية في مكافحة الضعف الإدراكي المرتبط بمتلازمة هنتر، حيث يفتح آفاقًا علاجية جديدة لم تكن ممكنة من قبل.

ومن المقرر أن يُنتَج الدواء محليًّا في روسيا، باستخدام دورة إنتاج متكاملة في منشآت الشركة.

يُذكر أن متلازمة هنتر مرض نادر وغير قابل للشفاء، وينتمي إلى مجموعة أمراض تخزين الليزوزومات. وينجم عن نقص إنزيمي وراثي يؤدي إلى تراكم مركبات معقدة من البروتينات والسكريات والدهون داخل خلايا الجسم. ومن أبرز أعراضه: تشوهات هيكلية، تأخّر نمو عقلي، واضطرابات عصبية تتفاقم مع الوقت.

المصدر: تاس